国际知名的全方位临床研究组织（CRO）及科学咨询公司Novotech（诺为泰）发布新的临床前研究报告，深入探讨了小干扰RNA (siRNA) 治疗领域的发展态势。本报告通过深度洞察，旨在帮助生物技术与制药企业依托RNA精准医学技术，开拓新一代肿瘤学、代谢疾病及罕见遗传病治疗方案的新篇章。
挖掘siRNA在药物研发中的潜力
siRNA疗法通过精准沉默致病基因，为靶向药物开发带来了范式转变。美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了包括ONPATTRO™（帕蒂西兰）和英克司兰在内的多款siRNA药物，该领域在递送平台、稳定性及组织特异性靶向方面取得了快速进展。诺为泰的报告梳理了当前的研发态势与监管环境，并着重阐述了了siRNA技术如何扩展可成药基因组，突破昔日的难成药靶点问题。
主要亮点：
临床与监管情况：概述了六种已获FDA批准的siRNA疗法，及其在心血管、肝脏及罕见遗传病领域的适应症扩展情况。
siRNA递送技术的进展：探讨了脂质纳米颗粒 (LNPs)、GalNAc偶联物和聚合物纳米颗粒等创新突破，如何提升组织靶向递送效率并减少免疫相关风险
肿瘤学领域的广泛应用：分析了siRNA在沉默癌基因、克服耐药性、靶向肿瘤微环境方面的作用，展示其作为传统癌症治疗替代方案的广阔前景。
临床试验增长与未来展望：解读了2020年至2024年间开展的150多项行业资助siRNA临床试验，年均复合增长率 (CAGR) 高达79.5%，体现了行业的巨大投资热情。
携手并进，共铸siRNA临床开发新辉煌
作为国际知名的端到端临床试验服务提供商，诺为泰与生物技术和制药企业紧密合作，加速siRNA疗法的开发。凭借在RNA研究领域的深厚底蕴和超过25年的临床试验执行经验，诺为泰能够为客户提供全方位支持，涵盖监管指导、临床试验基地选址以及专业的试验管理服务，助力客户从容应对siRNA药物开发的复杂挑战，致力于确保研发项目在各阶段均能实现高效推进、合规操作与成功落地。
