长春高新子公司GenSci144片获临床试验批准，用于苯丙酮尿症

中访网数据  长春高新（000661）公告，子公司金赛药业收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，其自主研发的1类化药GenSci144片（口服小分子抑制剂）用于苯丙酮尿症（PKU）的临床试验申请获批。该药物靶向SLC6A19，通过抑制肾小管对苯丙氨酸的重吸收降低血苯丙氨酸水平，不依赖残余PAH酶活性，可适用于更广泛PKU患者，并可与现有疗法联用。此前，该药用于慢性肾脏病的临床试验申请已获受理。公司提示，药品研发周期长、风险高，临床试验进程存在不确定性。